北京大学健康医疗大数据国家研究院由北京大学发起申请、依托北京大学建设，实行院长负责制，并设立专家指导委员会。北京大学同时广泛遴选不同领域相关顶级专家和一流学者百余人，对应北京大学健康医疗大数据国家研究院八个不同部门的研究方向开展工作。

北京大学健康医疗大数据国家研究院将以我国丰富的健康医疗数据资源为基础，以北京大学综合优势为依托，以助力“健康中国”战略为发展方向，发挥国家高端智库功能，在健康医疗大数据发展的战略规划、资源管理、伦理法律、标准规范、核心技术、平台打造、示范应用和人才队伍等方面成为国际一流、国内领先、政产学研用协同创新的科研中心与实践高地。